Top 10 des médicaments les plus chers au monde en 2017

Le moins cher de tous coûte, par boite, 11 000 euros soit 7,2 millions de FCFA. Pour un traitement complet, la dépense est estimée à environ 200 millions de FCFA.  

Pourquoi les médicaments sont-ils chers? Comment le prix d’un médicament est-il déterminé? Les réponses à ces questions ne sont pas évidentes pour tous.  Il y a un manque de transparence dans la façon dont les prix des médicaments sont fixés par les compagnies pharmaceutiques.

Au Mali, un certain nombre de facteurs entrent dans le prix de vente d’un médicament. On peut citer: le prix fixé par le fabricant; la disponibilité générique ou bio-similaire; si un patient a une couverture d’assurance pour les médicaments ou si un médicament est payé sur la liste d’Assurance Maladie Obligatoire (AMO). En 2016, l’American Health Insurance Plans (AHIP) a publié un rapport sur les dépenses en médicaments aux États-Unis. Le document a permis au site internet drugs.com d’établir la liste des 10 médicaments les plus chers aux États-Unis et dans le monde.

10. Ilaris (canakinumab)

Ilaris (canakinumab), approuvé en juin 2009, est un anticorps monoclonal humain anti-interleukine-1β injectable de Novartis. Il est indiqué dans les troubles du système auto-immunes tels que la polyarthrite rhumatoïde. Les dépenses annuelles par patient pour Ilaris varient d’environ 379 000 $ à 462 000 $, tel que publié par l’AHIP en 2016.

9. Demser (metyrosine)

Demser, (metyrosine) de Valeant Pharmaceuticals, est utilisé pour diminuer la quantité de certaines substances chimiques (catécholamines) dans le corps causées par un type de tumeur de la glande surrénale (phéochromocytome). Les patients atteints de phéochromocytome produisent des quantités excessives de norépinephrine et d’épinéphrine, ce qui peut dangereusement élever la tension artérielle. Demser sert de prétraitement avant l’intervention chirurgicale ou pour le traitement à long terme des symptômes associés à ce trouble, comme chez les patients chez qui la chirurgie est contre-indiquée, ou pour le traitement chronique de patients atteints de phéochromocytome malin. Selon l’AHIP, Demser a tendance à se situer entre 96 000 $ et 472 000 $ par patient, en fonction de la couverture médicale de ce dernier.

8. Folotyn (pralatrexate)

Folotyn (pralatrexate) d’Allos Therapeutics, approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) en 2009, est utilisé comme médicament de dernière chance pour les patients atteints de lymphome T à cellules en rechute ou réfractaire, une forme agressive de lymphome non-Hodgkinien. La PTLC est une maladie relativement rare, survenant chez moins de 9500 patients chaque année aux États-Unis. Folotyn est classé comme agent anticancéreux anti-métabolique cytotoxique (antagoniste des folates) administré par injection intraveineuse. Comme l’indique le rapport de l’AHIP, le coût pour Folotyn va d’un minimum de 345 000 $ à un maximum de 541 000 $ par année, par patient.

7. Soliris (eculizumab)

Soliris (eculizumab), d’Alexion Pharmaceuticals, est un médicament de spécialité approuvé par la FDA pour traiter une maladie chronique rare appelée syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), ainsi que pour prévenir la dégradation des globules rouges chez les personnes atteintes d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH). De plus, en octobre 2017, il a été approuvé pour traiter les adultes atteints de myasthénie généralisée (GMG), une maladie neuromusculaire, qui est un anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine (AchR) positif aux anticorps. Son prix annuel dans la liste de l’AHIP peut varier de 432 000 $ à 542 000 $ par patient. Soliris est souvent décrit comme le médicament le plus coûteux au monde, mais lorsque vous regardez d’autres médicaments – et leur coût annualisé- ce n’est pas toujours le cas.

6. Actimmune (interferon gamma-1b)

Actimmune (interferon gamma-1b) d’Horizon fait également partie du groupe très coûteux de traitements contre les maladies génétiques. Il est utilisé pour traiter une ostéopétrose sévère et potentiellement mortelle (formation d’os anormalement dense, par opposition à l’ostéoporose) ou pour réduire les infections graves dues à une maladie granulomateuse chronique. Le coût de traitement par patient peut aller de 244 000 $ à 572 000 par an.

5. Lumizyme (alglucosidase alfa)

Lumizyme (alglucosidase alfa) de Genzyme est une enzyme spécifique du glycogène lysosomal utilisée pour traiter la maladie de Pompe. Lumizyme a été approuvé pour l’indication de la maladie de Pompe en 2014. Une enzyme spécifique est nécessaire pour décomposer le glycogène, une forme stockée de sucre utilisé pour l’énergie. Excès de glycogène provoque une aggravation de la faiblesse musculaire (myopathie) et peut affecter le cœur, les muscles squelettiques, le foie et le système nerveux. Lumizyme peut avoir un prix allant de 524 000 $ à 626 000 $ par année. Cependant, ce médicament peut sembler une aubaine à environ 800 $ par flacon. Mais selon l’AHIP, chaque patient, en moyenne, aurait besoin d’environ 56 flacons par mois.

4. Carbaglu (acide carglumique)
   

Carbaglu (acide carglumique) est un médicament administré par voie orale utilisé pour aider à traiter et à prévenir l’accumulation d’ammoniac dangereux (hyperammoniémie) dans le sang en raison de l’absence d’une enzyme hépatique nécessaire. Carbaglu est extrêmement coûteux, allant d’un minimum de 419 000 $ à un maximum de 790 000 $ par patient et par an, tel que noté par l’AHIP. Dans les essais cliniques, l’efficacité de Carbaglu dans le traitement de l’hyperammoniémie due au déficit enzymatique a été évaluée chez 23 patients ayant reçu un traitement d’une durée médiane de 7,9 ans, avec un intervalle allant de 0,6 à 20,8 ans.

3. Brineura (cerliponase alfa)

La maladie de type 2 de la lipofuscinose neuronale infantile tardive (CLN2), une forme de maladie de Batten, est un trouble héréditaire rare qui affecte principalement le système nerveux. C’est dévastateur, les patients exigent souvent l’utilisation d’un fauteuil roulant à la fin de l’enfance et ne survivent généralement pas après leur adolescence. La maladie des lattes commence généralement dans la petite enfance – entre 2 et 4 ans – avec des symptômes tels que le retard de langage, les crises d’épilepsie et les mouvements de coordination difficiles. À la fin d’avril 2017, la FDA a homologué Brineura (cerliponase alfa), de BioMarin Pharmaceutical, pour cette forme spécifique de la maladie de Batten. Ce médicament rejoint la longue liste de médicaments approchant un million de dollars par année de traitement. On estime son coût de traitement à près de 700 000 $ par année, indépendamment des remises du fabricant.

2. Ravicti (phénylbutyrate de glycérol)

Ravicti (glycérol phénylbutyrate), d’Horizon Pharma, est un autre médicament qui aide à prévenir l’accumulation d’ammoniac toxique dans le sang chez les personnes souffrant de trouble du cycle de l’urée. L’ammoniac est très toxique dans le sang et les tissus. Il peut entraîner des lésions cérébrales permanentes, le coma ou la mort. Ravicti est administré sous forme de liquide oral. L’étiquette de prix pour Ravicti, comme noté par AHIP, pourrait coûter jusqu’à 793 000 $ par patient et par année de traitement. En 2016, Horizon a enregistré des ventes nettes de Ravicti de l’ordre de 151 millions de dollars.

1. Glybera (alipogène tiparvovec)

Le médicament  le plus cher au monde n’est même pas approuvé aux États-Unis. Dans l’ensemble, son succès commercial a été un échec, cela peut être dû à son coût astronomique et à l’hyper-rareté de la maladie. Le médicament est une injection connue sous le nom de Glybera (alipogène tiparvovec) et c’était la première thérapie génique approuvée dans le monde occidental. Il est utilisé pour traiter une affection très rare appelée déficit en lipoprotéine lipase. Ces patients ont un défaut dans le gène de la lipoprotéine lipase, une enzyme responsable de la dégradation des graisses. Les patients atteints d’une carence en lipoprotéine lipase ont des crises de pancréatite sévères et potentiellement mortelles (inflammation du pancréas) malgré le maintien d’un régime pauvre en graisses. Le prix demandé du médicament pharmaceutique avoisine 1,2 million de dollars par année de traitement. Il a été approuvé dans l’UE en 2012, mais ne voit pas beaucoup d’utilisation, même pour cette maladie rare. Le fabricant UniQure a indiqué qu’il ne poursuivrait pas l’autorisation de mise sur le marché en 2017 pour le renouvellement de Glybera en Europe. De plus, la société a abandonné ses plans pour obtenir l’approbation de la FDA après que l’agence ait demandé de nouveaux essais cliniques.

@mamadou_togola